FARMACI ORFANI - Nessuno è perfetto:Malattie e Disturbi Mentali

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FARMACI ORFANI

MALATTIE RARE ESENTI DA TICKET


I FARMACI ORFANI

Cosa sono?


Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo". Una malattia si definisce rara, in Europa, se colpisce non piu di cinque persone su una popolazione di diecimila cittadini.
Si definisce, quindi, "farmaco orfano" perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano.
Secondo la normativa europea (Regolamento CE N.141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio d’Europa consultabile nella sezione sottostante "Documenti allegati") i criteri per definire un medicinale "orfano" sono:

  • che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nella Comunità, oppure

  • che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia nella Comunità di una affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all'interno della Comunità sia tanto redditizia da giustificarne l’investimento necessario

L'impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche.

Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, sono state adottate le seguenti azioni:

  • nel 1983 negli Stati Uniti è stato emanato l’ "Orphan Drug Act"

  • nel 1993 un provvedimento simile è stato emanato in Giappone
  • nel 1997 in Australia
  • nel 2000 l’Europa ha emanato la normativa su questo argomento recepita anche a livello italiano.


Incoraggiare e facilitare la ricerca e lo sviluppo sui farmaci orfani risponde a un’esigenza etica.


I farmaci orfani nel mondo


La disponibilità dei farmaci orfani nel mondo è regolata da diverse Agenzie.
In Italia i Farmaci Orfani vengono ammessi a regime di rimborsabilità dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Sul sito dell' Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali (EMEA) sono disponibili le schede che riassumono le caratteristiche dei farmaci orfani.
Le informazioni fornite dalle schede vertono su: produttore del principio attivo biologico, titolare dell’autorizzazione alla produzione responsabile del rilascio dei lotti, condizioni dell’autorizzazione all’immissione in commercio, obblighi specifici per il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, il dosaggio, la forma farmaceutica, la via di somministrazione, ecc.
Presso l’(EMEA) è operativo il Comitato per la Designazione dei Prodotti Medicinali Orfani(COMP).
Il compito principale del COMP è di valutare i dossier degli sponsor per stabilire se un medicinale può ottenere la designazione di "orfano" e, in caso positivo, vengono garantite allo sponsor l’esclusività di mercato per 10 anni nonché altri incentivi.
Anche negli Stati Uniti, all’interno della Food and Drug Administration (FDA) è stato creato un apposito ufficio: Office of Orphan Products Development (OOPD) .

L'elenco dei farmaci orfani designati dall'EMEA è disponibile presso il Registro Farmaci Orfani EMEA.




MALATTIE RARE:

Roma, 28 feb. - Le malattie rare non sono poi cosi' 'rare': sono tantissime (oltre 7.000) e colpiscono solo in Italia due milioni di persone, con 20.000 casi ogni anno. Ma l'industria del farmaco non sta a guardare: nel 2008 ha investito 200 milioni di euro sui farmaci 'orfani', e nel 2009 superera' questa quota, peraltro gia' consistente considerando che gli investimenti complessivi in ricerca farmaceutica amontano a un miliardo 250 milioni. A fare il punto e' il presidente di Farmindustria Sergio Dompe', intervenuto all'iniziativa 'Figli di un male minore?' al Teatro Argentina di Roma, promossa dalla fondazione Luca Barbareschi e della stessa Farmindustria proprio in occasione della Giornata delle Malattie Rare.
'L'industria non puo' stare indietro su questo tema - ha spiegato Dompe' - e negli ultimi anni gli investimenti sono in forte crescita. Sono 300 i farmaci in sviluppo nel mondo in aree terapeutiche quali quelle oncologiche, endocrinologiche, ematologiche e cardiovascolari. Un impegno crescente dimostrato, dal 2000 a oggi, anche dalle 873 domande per la qualifica di farmaco orfano presentate all'Emea, dai 569 medicinali che hanno ottenuto la designazione di farmaco organo e dalle 48 autorizzazioni all'immissione in commercio in tutto il mondo'. Uno sforzo massiccio, perche', sottolinea Dompe', 'i malati rari non sono e non devono essere figli di un male minore, devono poter avere la certezza della diagnosi e terapie sempre piu' adeguate'. Tema ampiamente dibattuto dal folto parterre del Teatro Argentina: dal ministro
del Welfare Maurizio Sacconi al presidente dell'Iss Enrico Garaci, dal genetista Bruno Dallapiccola alla capogruppo Pd in Commissione Sanita' del Senato Dorina Bianchi. E poi gli interventi di Lino Banfi, Lucio Dalla, Gigi Proietti, Massimo D'Apporto, Lucrezia Lante della Rovere. E una promessa: entro l'anno sara' al vaglio del Parlamento una legge sulle Malattie Rare. 'In Commissione Sanita' - ha infatti spiegato Dorina Bianchi - e' all'esame il testo unificato della legge sulle malattie rare, che prevede tra l'altro gli screening neonatali obbligatori per le patologie piu' diffuse. Speriamo di portare il testo alle Camere in tempi brevi'.



 








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